中国制药加速出海?

中国加入世贸组织已近19载，各行各业的发展深刻地融入了全球化的进程，制药行业也是如此。从世界最大的原料药供应国到在欧美规范市场上市仿制药制剂，再从普通仿制药到2017年华海药业的帕罗西汀胶囊通过专利挑战成为中国首个在美获批上市的首仿药，此后又实现了从仿制药到创新药的突破。2019年11月，百济神州的泽布替尼成为首个在美获批上市的中国本土自主研发的新分子实体(NME)创新药。

如今“国际化”的理念在中国制药行业已经深入人心，尤其是创新药的发展更是与欧美日市场全面接轨。中国创新药在海外开展了广泛的临床研究(图表1)，在研究成功完成后即面临着在规范医药市场上市销售的问题。美国不仅药品创新研发实力在全球绝对领先，市场规模同样居于全球首位，成为中国创新药海外上市的理想选择。那么，中国制药企业如何确保在美国首次上市创新药产品的商业成功呢？

图表1. 中国药企在国外开展临床试验数量

来源：科睿唯安、中康产业资本研究中心(临床试验开始时间在2015.1.1至；中国药企指总部在中国；海外指中国大陆、中国香港和中国台湾之外的其他国家和区域)

?推翻传统上市观念?

2020年新冠疫情的全球大流行，给全球医药健康产业带来了诸多变化。在疫情爆发之前，美国政府机构战略咨询服务提供商Guidehouse公司，通过分析25家在美国首次上市产品的制药公司，发现在美国上市创新药产品的最佳实践正在经历着重大变化。这25家公司于2016-2018年间首次在美国上市产品，涵盖了罕见病用药、特药产品和慢病疗法。数据分析揭示，驱动产品上市后市场表现的关键因素与此前大不同。

分析结果推翻了制药行业长期以来的一些传统观念，如60%的药物将在市场上失败。此外，还对以下的业界默认的观念和认识提出了质疑，包括：(1)接近批准时再对上市进行投资；(2)在获批后尽快将产品推上市场；(3)必须最小化上市前的投资以减少对未来利润的影响；(4)在专科环境中上市会带来更多的成功；(5)聚焦于肿瘤的产品驱动多数上市成功。

2016-2018年达到或超出预期市场表现的新上市产品较2011-2015年有所提升(图表2)。分析从上市之时到2019年底的销售额，相对于预期数额，只有48%的新产品表现不佳。超预期表现的产品集中于以下治疗领域：中枢神经系统疾病、遗传病、代谢疾病、免疫和皮肤疾病，以及胃肠道疾病。表现低于预期的产品则属于以下专科治疗领域：肿瘤学、心血管疾病、感染性疾病、血液病、眼科疾病。

图表2. 2016-2018年首次上市创新药产品的市场表现

来源：Guidehouse、Evaluate Pharma、公司年报、中康产业资本研究中心

?成功要素之一：及早投入?

对于上市新产品获得成功的公司，数据分析揭示了若干因素，其中之一为及早投入。传统上，企业领导层信奉以下两种投资策略之一：(1)尽量推迟对市场塑造活动的投资；(2)少投资以减少稀释，并将对盈利能力的影响最小化。这些策略是出于董事会和投资者要求企业保持资本和流动性的压力。然而，较早投资并开始商业开发的企业更加成功。即使那些推迟投资的企业的最终投资与较早的企业一样多、甚至更多，它们却频频遭遇失败。

通过比较企业的销售费用、一般性费用和管理费用(SG&A;费用)与2年后的预期销售额发现，更早地进行更高的投资与新产品上市后的市场表现正相关。市场表现超越或达到预期的产品在上市前2年(T-2)的SG&A;费用是预期2年后销售额的4倍以上。此后，在上市前1年(T-1)、上市年份(T)及上市后1年(T+1)，超越或达到预期产品的SG&A;费用投入显著降低，但仍高于未达预期产品的投入。(图表3)

图表3. SG&A;费用与预期2年后销售额的比较

来源：Guidehouse、Evaluate Pharma、中康产业资本研究中心

此外，更早更高的投资与更成功的产品上市相关，这样也允许公司随着时间推移，相对于表现不佳或投资不足的同行，减少后台投资。越早投资，超预期表现的公司就越有利可图。相比之下，表现不达预期的公司在早期投入较少，然后继续将实际销售额的较高比例投入后端，但最终难以获得同样的利润或收回投资。下图中柱形图表示SG&A;费用与2年后实际销售额的差额，如SG&A;费用高，则视为无利润unprofitable，反之有利润profitable。(图表4)

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/zonghexinwen/2020/1005/551.html